施维雅「布美他尼」治疗自闭症两项III期临床失败

时间:2021-09-10 11:22 来源:新浪医药 作者:cautism 点击:

9月7日,法国第二大制药公司施维雅及合作伙伴Neurochlore宣布,布美他尼(bumetanide)治疗孤独症谱系障碍(ASD)的两项III期临床试验中,布美他尼对比安慰剂未观察到任何有效性差异,双方协商同意提前终止这两项试验。

两项III期临床试验开始于4年前,在14个国家开展,其中包括11个欧洲国家,被纳入欧洲儿童试验计划(PIP),共招募422名青少年及儿童中至重度孤独症谱系障碍患者,是欧洲最大规模针对儿童孤独症患者的III期临床试验。

施维雅研发部门执行副总裁Claude Bertrand表示,施维雅及合作伙伴Neurochlore对布美他尼改善儿童及青少年孤独症患者和他们的家庭生活质量抱有非常高的期望,如今两项III期临床试验失败倍感失望,更加无奈的是至今尚无有效手段可以帮助这些年轻的孩子们。

孤独症(autism),又称自闭症或孤独性障碍(autistic disorder)等,是广泛性发育障碍的代表性疾病。近年孤独症发生率显著上升,据统计,美国2004年的估计患病率只有1/166,2020年美国疾病控制和预防中心(CDC)发表数据显示已上升至1/54。

布美他尼是一款老药,对水和电解质排泄的作用基本同呋塞米,其利尿作用为呋塞米20~60倍。临床上已获批用于治疗水肿性疾病(包括充血性心力衰竭、肝硬化、肾脏疾病等)、高血压、高钾血症及高钙血症等。后发现对自闭症有效,布美他尼的IIb期临床试验在法国开展,纳入90名儿童及青少年孤独症患者,2017年IIb期临床结果揭晓,显著改善患者的核心症状。